La porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP) è una condizione estremamente rara che influisce…..

La ERT a lungo termine con REPLAGAL® è associata alla stabilizzazione del LVMI, indipendentemente da….

This systematic literature review aimed to identify studies assessing the clinical efficacy and real-world effectiveness of current and emerging...

Efficacia nel trattamento a lungo termine dei pazienti pediatrici con MG di tipo 1….

A causa della rarità della malattia molti medici presentano poca familiarità nel riconoscimento e nella gestione della malattia di Gaucher….

Oltre il 50% dei pazienti con malattia di Gaucher lieve non viene diagnosticato. E’ possibile riconoscerla….

La formazione di ADA è spesso associata a peggiori outcome clinici e alla progressione di malattia. Replagal è prodotto in linee cellulari umane con...

La presentazione clinica della cTTP varia da eventi di acuti a manifestazioni più lievi …..