Malattie rare Approfondimento Informazioni e supporto per le persone affette da cTTP 5 min ● 20.02.2026 La porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP) è una condizione estremamente rara che influisce…..
Malattie rare Materiale di prodotto Effetti a lungo termine sulla Ipertrofia Ventricolare Sinistra 1 min ● 06.02.2026 La ERT a lungo termine con REPLAGAL® è associata alla stabilizzazione del LVMI, indipendentemente da….
Malattie rare Articolo scientifico Clinical Efficacy and Real-World Effectiveness of Fabry Disease Treatments: A Systematic Literature Review 1 min ● 27.01.2026 This systematic literature review aimed to identify studies assessing the clinical efficacy and real-world effectiveness of current and emerging...