Alcune caratteristiche cliniche facilmente riconoscibili, potrebbero aiutare a selezionare i pazienti per lo screening della Malattia di Fabry.

This systematic literature review aimed to identify studies assessing the clinical efficacy and real-world effectiveness of current and emerging...

La Malattia di Fabry (MF) è una malattia da accumulo lisosomiale X-linked, dovuta al deficit dell’enzima α-galattosidasi A (α-Gal A) con conseguente...

Obiettivo: per determinare l’impatto dovuto all’inizio precoce della terapia enzimatica sostitutiva (ERT) con alfa-galattosidasi A nella Malattia di...