This systematic literature review aimed to identify studies assessing the clinical efficacy and real-world effectiveness of current and emerging...

Efficacia nel trattamento a lungo termine dei pazienti pediatrici con MG di tipo 1….

Oltre il 50% dei pazienti con malattia di Gaucher lieve non viene diagnosticato. E’ possibile riconoscerla….

La formazione di ADA è spesso associata a peggiori outcome clinici e alla progressione di malattia. Replagal è prodotto in linee cellulari umane con...

I nostri risultati svelano meccanismi indipendenti da Gb3 nella progressione della malattia di Fabry e aprono la strada a nuove procedure diagnostiche...

Biomarcatori plasmatici come MCP-1, YKL-40 e Cistatina C offrono nuove prospettive sul monitoraggio della malattia di Fabry.

Questo studio evidenzia il potenziale del NBGS nel favorire la diagnosi precoce di LSD presintomatiche, permettendo interventi tempestivi e migliori...