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Clinical Efficacy and Real-World Effectiveness of Fabry Disease Treatments: A Systematic Literature Review

1 min
●
27.01.2026

This systematic literature review aimed to identify studies assessing the clinical efficacy and real-world effectiveness of current and emerging...

Aggiornamento, Efficacia, Innovazione
Clinical Efficacy and Real-World Effectiveness of Fabry Disease Treatments: A Systematic Literature Review
Malattie rare
Articolo scientifico

Clinical Efficacy and Real-World Effectiveness of Fabry Disease Treatments: A Systematic Literature Review

1 min
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05.12.2025
This systematic literature review aimed to identify studies assessing the clinical efficacy and real-world effectiveness of current and emerging...
Aggiornamento, Efficacia, Innovazione
screening neonatale
Malattie rare
Articolo scientifico

Effetto dello screening genomico neonatale per le malattie da accumulo lisosomiale: uno studio di coorte in Cina

1 min
●
25.09.2025

Questo studio evidenzia il potenziale del NBGS nel favorire la diagnosi precoce di LSD presintomatiche, permettendo interventi tempestivi e migliori...

Diagnosi, Disease awareness, Efficacia, Innovazione
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Malattie rare
Articolo scientifico

Terapia della Malattia di Fabry: focus su agalsidasi alfa e agalsidasi beta

25.01.2022
La Malattia di Fabry (MF) è una malattia da accumulo lisosomiale X-linked, dovuta al deficit dell’enzima α-galattosidasi A (α-Gal A) con conseguente...
Trattamento
Immagine standard per news
Malattie rare
Articolo scientifico

Analisi degli outcome renali e cardiaci in uomini partecipanti alla Fabry Outcome Survey che hanno iniziato la terapia…

11.03.2021
Obiettivo: per determinare l’impatto dovuto all’inizio precoce della terapia enzimatica sostitutiva (ERT) con alfa-galattosidasi A nella Malattia di...
Trattamento
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